斑秃是一种免疫系统攻击毛囊，导致脱发的疾病。虽然这种脱发最常发生在头皮上，但这种情况也可能导致身体其他部位脱发。这种情况对男性和女性都有影响，可以是斑片状脱发，也可以是全身脱发。虽然脱发可以在任何年龄开始，但大多数患有这种情况的患者在年轻时就开始出现脱发。

在一年多前，美国FDA扩大了Olumiant(baricitinib)的批准范围，将斑秃纳入治疗范围，使该药物成为首个治疗这种自身免疫性疾病的全身疗法。但该药物仅用于成人患者。

(资料图片)

现在，一种新的、辉瑞公司的药物Litfulo(ritlecitinib)获得了FDA的批准，其标签涵盖了对年轻患者的治疗，这比Olumiant覆盖的患者范围要广。

Litfulo获批的具体适应症：用于治疗12岁及以上青少年和成人的重度斑秃。

这是一种每日一次的口服治疗药物，是一种共价激酶抑制剂，被认为通过阻断信号分子和免疫细胞的活性来发挥作用，而信号分子和免疫细胞被认为是导致斑秃患者脱发的原因。与抑制JAK1的Olumiant不同的是，Litfulo靶向JAK3。

其批准的推荐剂量为50mg。辉瑞公司指出，这是FDA批准的第一个针对患有严重斑秃的青少年（12岁以上）的治疗方法。

FDA对Litfulo的批准基于一项2b/3期ALLEGRO研究（NCT03732807）的结果，该研究招募了718名12岁及以上、头皮脱发率达到或超过50%的患者。这项关键研究的完整结果已于四月份发表在《柳叶刀》杂志上。

结果显示，接受Litfulo治疗的患者中有23%在治疗六个月后头皮毛发覆盖率达到80%或更高，而安慰剂组中只有1.6%的患者达到这一水平。研究中报告的最常见的不良反应包括头痛、腹泻、痤疮和皮疹。

另外，和Olumiant一样，Litfulo的处方信息也带有黑框警告，叙述与使用JAK抑制剂相关的严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成的风险增加。不建议患有严重肝功能损害的患者使用Litfulo。也不建议与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢菌素或其他强效免疫抑制剂联合使用。

辉瑞公司表示，Litfulo将在未来几周内上市，并补充说，该药物治疗斑秃的监管申请已提交给世界各国进行审查，包括中国、欧盟、英国和日本。此外，ritlecitinib还处于治疗白癜风的后期临床开发阶段，白癜风是一种不同的自身免疫性疾病，会导致皮肤变色斑块随着时间的推移而变大。辉瑞正在探索该药物的其他潜在适应症包括克罗恩病和溃疡性结肠炎。

参考来源：‘FDA Approves Pfizer’s LITFULO™ (Ritlecitinib) for Adults and Adolescents With Severe Alopecia Areata’，新闻发布。Pfizer Inc. ；2023年6月23日。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

标签：